界面新聞記者 | 唐卓雅、李科文

界面新聞編輯 | 謝欣

“國家醫(yī)保局在堅持?；镜幕A(chǔ)上，以前所未有的力度支持創(chuàng)新藥發(fā)展?！痹?1月28日國家醫(yī)保局新聞發(fā)布會上，在公布2024年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果后，國家醫(yī)保局醫(yī)藥管理司司長黃心宇用這樣一句話總結(jié)了今年醫(yī)保調(diào)整中對創(chuàng)新藥的態(tài)度。

根據(jù)國家醫(yī)保局披露。本次國家醫(yī)保目錄調(diào)整共新增91種藥品，其中腫瘤用藥26個（含4個罕見?。⑻悄虿〉嚷圆∮盟?5個（含2個罕見?。?、罕見病用藥13個、抗感染用藥7個、中成藥11個、精神病用藥4個，以及其他領(lǐng)域用藥21個。由于部分藥品有多個治療領(lǐng)域或者個別疾病類別有重復(fù)（如罕見腫瘤），因此分類數(shù)大于總數(shù)。同時，調(diào)出了43種臨床已被替代或長期未生產(chǎn)供應(yīng)的藥品。

本次調(diào)整后，目錄內(nèi)藥品總數(shù)將增至3159種，其中西藥1765種、中成藥1394種，腫瘤、慢性病、罕見病、兒童用藥等領(lǐng)域的保障水平得到明顯提升。在今年談判/競價環(huán)節(jié)，共有117個目錄外藥品參加，其中89個談判/競價成功，成功率76%、平均降價63%，總體與2023年基本相當。新版國家醫(yī)保藥品目錄自2025年1月1日起正式實施。疊加談判降價和醫(yī)保報銷因素，預(yù)計2025年將為患者減負超500億元。

在這場發(fā)布會上，醫(yī)?！罢娼鸢足y”支持創(chuàng)新藥，“支持真創(chuàng)新、真支持創(chuàng)新”等也多次被提及。從會后多位國內(nèi)創(chuàng)新藥企人士對界面新聞記者反饋信息來看，今年國家醫(yī)保局在醫(yī)保目錄調(diào)整中，對于具備源頭創(chuàng)新的“真創(chuàng)新藥”在談判價格上予以了一定的傾斜與支持。綜合來看，醫(yī)保政策面對于創(chuàng)新藥的態(tài)度已經(jīng)進入了下一新的時代。

“真金白銀”支持創(chuàng)新

此次國談為《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實施方案》發(fā)布后的首次國家醫(yī)保談判，業(yè)界普遍關(guān)注如何通過完善醫(yī)保談判規(guī)則支持醫(yī)藥創(chuàng)新，特別是對于不同創(chuàng)新級別的藥品如何制定醫(yī)保支付標準。

今年的醫(yī)保談判開始之前，業(yè)內(nèi)流傳今年的醫(yī)保談判趨嚴，藥物的創(chuàng)新性和經(jīng)濟性是重點考慮因素。但在今天召開的國家醫(yī)保局發(fā)布會上，“支持創(chuàng)新”是被提及次數(shù)最多的關(guān)鍵詞。

據(jù)黃心宇介紹，今年目錄調(diào)整范圍以新藥為主，新增的91種藥品中有90個為5年內(nèi)新上市品種；新增91個藥品中38個是“全球新”的創(chuàng)新藥，無論是比例還是絕對數(shù)量都創(chuàng)歷年新高；今年91個新增藥品中國內(nèi)企業(yè)的有65個，占比超過了70%。在談判階段，創(chuàng)新藥的談判成功率超過了90%，較總體成功率高16個百分點。

黃心宇介紹，在近年國家醫(yī)保目錄7輪調(diào)整后，累計將149種創(chuàng)新藥（含1類化藥、1類治療用生物制品、1類和3類中成藥，以及國家重大新藥創(chuàng)制專項支持藥品）納入醫(yī)保目錄。監(jiān)測表明，截至2024年10月，醫(yī)?；饘f(xié)議期內(nèi)藥品支付累計超3500億元，帶動相關(guān)銷售超過5100億元。隨著品種增多和進目錄后持續(xù)放量，醫(yī)保基金對協(xié)議期內(nèi)藥品的支付金額逐年上漲。今年前10月醫(yī)?；饘f(xié)議期內(nèi)談判藥品支付約920億元，按相同周期計算，是2019年的21倍?！翱梢哉f醫(yī)保基金是‘真金白銀'的在支持創(chuàng)新藥發(fā)展?！秉S心宇稱。

“真金白銀”支持創(chuàng)新藥發(fā)展主要體現(xiàn)在三個方面。一方面是建立全面支持創(chuàng)新藥發(fā)展的準入機制。醫(yī)保目錄準入自2020年起施行企業(yè)申報制，申報范圍主要聚焦5年內(nèi)新上市的藥品。通過在評審階段增加創(chuàng)新性權(quán)重、在談判階段充分考慮創(chuàng)新價值、在續(xù)約階段實行降價保護等措施，建立了全流程支持創(chuàng)新藥發(fā)展的機制。以2024年調(diào)整為例，無論是評審階段還是談判階段，創(chuàng)新藥的成功率均明顯高于總體水平。最終38種創(chuàng)新藥新增納入目錄，創(chuàng)歷年新高。

其次，支持創(chuàng)新藥快速進入市場獲得合理市場回報。國家醫(yī)保局取消原有的地方自行增補藥品權(quán)限，從國家層面統(tǒng)一準入，實現(xiàn)醫(yī)保用藥范圍的全國統(tǒng)一；通過談判藥品直接掛網(wǎng)、督促醫(yī)院應(yīng)配盡配、支持“雙通道”供應(yīng)等加快創(chuàng)新藥臨床應(yīng)用；開展流通環(huán)節(jié)和零售價格治理，建立和維護公平競爭的市場秩序。監(jiān)測表明，去年目錄調(diào)整中談判新增的105種藥品，今年10月份的整體銷量較1月份增加了近6倍。

再者，建立健全藥品創(chuàng)新價值評估機制。國家醫(yī)保局完善藥品評價的技術(shù)方法，從安全性、有效性、創(chuàng)新性、公平性等方面，對藥品的臨床價值進行評估，以“患者健康獲益”為核心對創(chuàng)新價值進行量化和分級，為識別、量化、對比藥品的創(chuàng)新價值提供了依據(jù)。

新藥談判能否成功取決于醫(yī)保方和企業(yè)方的底價是否存在交集，底價測算也就尤為重要。在底價測算環(huán)節(jié)，針對創(chuàng)新程度高、患者獲益大的藥品也會給予更高的經(jīng)濟性閾值。

復(fù)旦大學教授、2024年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整藥物經(jīng)濟學專家組組長陳文在發(fā)布會上表示，“經(jīng)過7年的持續(xù)更新和完善，已初步形成了符合國情、與國際接軌、系統(tǒng)科學的醫(yī)保談判底價測算技術(shù)和方法?！薄?輪調(diào)整，在準入階段為530種談判新增藥品建立了全國統(tǒng)一的醫(yī)保支付標準，推動形成了符合中國國情的創(chuàng)新藥價格體系，同時兼顧參保人和醫(yī)?；鸬某惺苣芰Α⑴R床合理的用藥需求、企業(yè)投入和回報等因素?！?/p>

另外，今年國談相較往年更注重保供。今年6月，國家醫(yī)保局發(fā)布調(diào)整方案時強調(diào)，今年目錄的調(diào)整將更加關(guān)注藥品供應(yīng)保障情況的監(jiān)測與管理，提升醫(yī)保藥品的可及性。調(diào)出目錄將重點考慮近3年未向醫(yī)保定點醫(yī)藥機構(gòu)供應(yīng)的常規(guī)目錄藥品，以及未按協(xié)議約定保障市場供應(yīng)的談判藥品等情形，強化供應(yīng)保障管理。

2024年醫(yī)保目錄調(diào)整共計調(diào)出了43種臨床已替代或長期未生產(chǎn)供應(yīng)的藥品。同時，7年以來，共計有438種療效不確切或易濫用、臨床已被淘汰、長期未生產(chǎn)供應(yīng)且可被其他品種替代的藥品被調(diào)出目錄。

對于此次談判結(jié)果，康方生物創(chuàng)始人、董事長、總裁兼首席執(zhí)行官夏瑜回應(yīng)界面新聞稱：“談判符合預(yù)期，體現(xiàn)了國家醫(yī)保局對康方生物2個雙抗創(chuàng)新價值和臨床價值的認可，體現(xiàn)了國家對于創(chuàng)新的肯定和支持，我想這是一個多方滿意的結(jié)果，同時我們也特別期待全產(chǎn)業(yè)鏈支持創(chuàng)新發(fā)展政策的持續(xù)落地，繼續(xù)發(fā)揮創(chuàng)新企業(yè)的優(yōu)勢。 ”

迪哲醫(yī)藥對界面新聞表示：“得益于國家近年來對真正具有創(chuàng)新性和臨床價值的創(chuàng)新藥的大力支持，在此次醫(yī)保談判中，我們的兩款產(chǎn)品均獲得了充分體現(xiàn)其高創(chuàng)新程度和臨床價值的合理定價。”

而此次醫(yī)保目錄調(diào)整最大多次特點則在于，國家醫(yī)保局對于具有源頭創(chuàng)新屬性的“真創(chuàng)新藥”給予了一定的價格傾斜，有國內(nèi)知名創(chuàng)新藥企方向界面新聞透露，對自家原研創(chuàng)新藥此次談判價格非常滿意，甚至認為最終價格是“超出市場預(yù)期”，也有相關(guān)企業(yè)人士透露，自家的簡易續(xù)約產(chǎn)品產(chǎn)品降幅很小。

綜合來看，在保基本的前提下，醫(yī)保局在實際上回應(yīng)了產(chǎn)業(yè)界要求政策支持創(chuàng)新藥的呼聲，并且也在結(jié)果上實現(xiàn)了支持“真創(chuàng)新”與“源頭創(chuàng)新”產(chǎn)品。

哪些原創(chuàng)新藥有望獲益？

據(jù)前述，今年目錄調(diào)整范圍以新藥為主，新增的91種藥品中有90個為5年內(nèi)新上市品種；新增91個藥品中38個是“全球新”的創(chuàng)新藥，無論是比例還是絕對數(shù)量都創(chuàng)歷年新高。

界面新聞梳理發(fā)現(xiàn)，國內(nèi)藥企方面，康方生物、迪哲醫(yī)藥、云頂新耀、先聲藥業(yè)等企業(yè)均有全球首創(chuàng)創(chuàng)新藥物首次成功入選醫(yī)保目錄，涵蓋腫瘤、心血管、腎病等多種疾病領(lǐng)域。

今年的業(yè)內(nèi)明星企業(yè)康方生物共有兩款全球首創(chuàng)藥物依沃西單抗（商品名：依達方）和卡度尼利單抗（商品名：開坦尼）通過醫(yī)保談判。

其中，卡度尼利是全球第一個獲批上市的腫瘤免疫雙抗新藥，可以同時靶向PD-1和CTLA-4，可用于治療既往接受含鉑化療失敗的復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性宮頸癌。

依沃西則是全球首個基于“腫瘤免疫+抗血管生成”協(xié)同抗腫瘤機制的雙抗新藥，可以同時靶向PD-1和VEGF。依沃西也是全球迄今唯一在III期頭對頭臨床研究中證明療效顯著優(yōu)于“藥王”帕博利珠單抗的藥物。此次醫(yī)保適應(yīng)癥為聯(lián)合培美曲塞和卡鉑治療，針對EGFR-TKI治療后疾病進展的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細胞肺癌患者。

迪哲醫(yī)藥此次也有兩款藥物成功納入醫(yī)保目錄，舒沃替尼片（商品名：舒沃哲）和戈利昔替尼膠囊（商品名：高瑞哲）。其中，戈利昔替尼膠囊為全球首創(chuàng)。

戈利昔替尼膠囊為全球首個且唯一作用于JAK/STAT通路的PTCL新機制治療藥物，2024年6月獲國家藥監(jiān)局批準在中國上市，單藥適用于既往至少接受過一線系統(tǒng)性治療的復(fù)發(fā)或難治的外周T細胞淋巴瘤（r/r PTCL）成人患者。舒沃替尼片則是2023年8月在國內(nèi)獲批上市，為目前表皮生長因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變（exon20ins）非小細胞肺癌（NSCLC）二/后線唯一標準治療方案，填補了該領(lǐng)域近20年臨床空白。

云頂新耀也有一款全球首創(chuàng)的創(chuàng)新藥布地奈德腸溶膠囊（商品名：耐賦康）首次納入醫(yī)保目錄。布地奈德腸溶膠囊是全球首個IgA腎病治療藥物，2023年11月在中國上市，用于治療原發(fā)性IgA腎病成年患者，也是中國唯一獲批IgA腎病適應(yīng)癥的治療藥物。

恒瑞醫(yī)藥、海思科、信達生物、百濟神州、亞盛醫(yī)藥等多家藥企均有創(chuàng)新藥首次進入國家醫(yī)保目錄，或多項新增適應(yīng)癥被納入醫(yī)保。

信達生物PCSK9靶向降脂藥托萊西單抗（商品名：信必樂）為首次進入醫(yī)保目錄，作為首個國產(chǎn)原研PCSK9抑制劑，適用于原發(fā)性高膽固醇血癥及混合型血脂異常的成人患者。值得注意的是，其直接競爭對手、諾華的PCSK9抑制劑并未進入此次新醫(yī)保目錄。

亞盛醫(yī)藥的奧雷巴替尼片（商品名：耐立克）通過簡易續(xù)約程序新增適應(yīng)癥納入醫(yī)保目錄，作為中國首個第三代BCR-ABL抑制劑，其醫(yī)保適應(yīng)癥包括T315I突變的CML慢性期或加速期患者，以及對一代、二代TKI耐藥或不耐受的CML慢性期患者。

亞盛醫(yī)藥表示，這意味著耐立克已上市的所有適應(yīng)癥均已納入國家醫(yī)保藥品目錄。“耐立克是中國首個獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑，為全球?qū)用鍮est-in-class（同類最佳）潛力新藥。該藥物的上市填補了國內(nèi)臨床治療空白。此次該品種成功續(xù)約及新適應(yīng)癥納入新版國家醫(yī)保目錄，將大大提升藥物可及性，加速惠及中國CML患者。”

此外，百濟神州的抗PD-1抗體替雷利珠單抗注射液（商品名：百澤安）新增三項適應(yīng)癥。同時，其BTK抑制劑澤布替尼膠囊（商品名：百悅澤）新增一項適應(yīng)癥納入目錄。此外，百濟神州引進的注射用戈舍瑞林微球（商品名：百拓維）也新增一項適應(yīng)癥進入醫(yī)保。

恒瑞醫(yī)藥三款創(chuàng)新藥首次納入醫(yī)保目錄，分別為奧特康唑膠囊、富馬酸安奈克替尼膠囊、恒格列凈二甲雙胍緩釋片，適應(yīng)癥涉及抗感染、抗腫瘤和糖尿病治療。海思科的苯磺酸克利加巴林膠囊和考格列汀片也成功進入醫(yī)保目錄，適應(yīng)癥涉及疼痛管理和糖尿病治療。

在外資產(chǎn)品方面，羅氏、百時美施貴寶、賽諾菲、諾華等國際巨頭均有多款全球創(chuàng)新藥物首次入圍。

羅氏在醫(yī)保目錄調(diào)整中斬獲頗豐，其四款創(chuàng)新藥物——注射用維泊妥珠單抗（商品名：優(yōu)羅華）、帕妥珠曲妥珠單抗注射液（商品名：赫雙妥）、法瑞西單抗注射液（商品名：羅視佳）和瑪巴洛沙韋干混懸劑（商品名：速福達）均為首次進入醫(yī)保目錄。其中，維泊妥珠單抗、帕妥珠曲妥珠單抗注射液和法瑞西單抗注射液均為全球首創(chuàng)。

注射用維泊妥珠單抗是全球首個靶向CD79b的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），同時也是彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）領(lǐng)域的首個ADC藥物。

帕妥珠曲妥珠單抗注射液作為全球首個雙靶合一、固定劑量的大分子皮下合劑，此次成功納入國家醫(yī)保目錄，適應(yīng)癥涵蓋HER2陽性乳腺癌從早期新輔助、輔助治療到晚期一線治療的全程管理。

法瑞西單抗注射液是全球首個獲批的眼科雙特異性抗體藥物，通過雙通路機制顯著提升積液消退速度和視力恢復(fù)效率，同時將治療間隔延長至4個月。

瑪巴洛沙韋干混懸劑是一款專為兒童設(shè)計的流感治療藥物，采用草莓味劑型，更符合兒童服用習慣，僅需一次給藥即可完成全程治療。

賽諾菲也有兩款新藥納入醫(yī)保目錄，分別為血液移植領(lǐng)域的甲磺酸貝舒地爾片（商品名：易來克）和心血管領(lǐng)域的瑞舒伐他汀依折麥布片（商品名：旨立達）。

甲磺酸貝舒地爾片是全球首款也是唯一獲批用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治療的ROCK2抑制劑，為12歲及以上患者提供了突破性的治療選擇。瑞舒伐他汀依折麥布片則填補了我國高血脂治療領(lǐng)域聯(lián)合降脂復(fù)方藥物的空白，造福原發(fā)性高膽固醇血癥及純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）患者。

百時美施貴寶此次也有兩款全球首創(chuàng)創(chuàng)新藥首次進入醫(yī)保目錄，分別是寶氘可來昔替尼片（商品名：頌狄多）和瑪伐凱泰膠囊（商品名：邁凡妥）。

氘可來昔替尼片是全球唯一獲批的TYK2變構(gòu)抑制劑，適用于需要系統(tǒng)治療或光療的成年中重度斑塊狀銀屑病患者?，敺P泰膠囊則是全球首個心肌肌球蛋白抑制劑，用于治療紐約心臟協(xié)會（NYHA）心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者。

不過，此前備受關(guān)注的四款天價細胞治療產(chǎn)品依然落選新醫(yī)保目錄，但這一結(jié)果實際上也在市場預(yù)期內(nèi)。